طبق اعلام سازمان غذا و دارو، این شیوه درمان اولین ژن‌درمانی موجود در ایالات متحده است که از شیوه جدیدی برای درمان سرطان و سایر بیماری جدی و مرگبار استفاده می‌کند. درمان موسوم به Kymriah (tisagenlecleucel) توسط شرکت Novartis برای برخی از کودکان و بزرگسالان مبتلا به نوع لوسمی لنفوبلاستی حاد (ALL) تایید شده است.
اسکات گاتلیب، نماینده FDA، عنوان می‌کند: «ما وارد مرز جدیدی در نوآوری پزشکی با توانایی برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های خود بیمار برای حمله به سرطان مرگبار هستیم.» وی در ادامه می‌افزاید: «تکنولوژی‌های جدید مانند درمان‌های ژنی و سلولی از توان بالقوه برای ایجاد توانایی ما برای درمان بسیاری از بیماری‌های قابل تحمل برخوردارند.»
FDA اعلام کرده است که Kymriah، ژن‌درمانی مبتنی بر سلول، برای درمان بیماران تا سن ۲۵ سال دارای ALL پیشرو B-cell که مقاوم به بیماری هستند یا در معرض عود دوم یا بعدی بیماری هستند، تایید شده است.
هر دوز Kymriah یک درمان شخصی‌ساز است که با استفاده از سلول‌های T-Cell خود بیمار، یک نوع سلول سفید خون شناخته شده به عنوان لنفوسیت، ایجاد می‌شود.
سلول‌های T بیمار جمع‌آوری شده و به یک مرکز تولید ارسال می‌شوند تا در آنجا از لحاظ ژنتیکی اصلاح شده و حاوی ژن جدیدی شوند که دارای یک پروتئین خاص موسوم بهCAR است. این پروتئین، سلول‌های T را برای هدف قرار دادن و کشتن سلول‌های لوسمی که دارای یک آنتی ژن خاص (CD۱۹) بر روی سطح هستند، هدایت می‌کند.
زمانی‌که سلول‌ها اصلاح شدند، برای کشتن سلول‌های سرطانی به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.
ALL سرطان مغز استخوان و خون است که در بدن لنفوسیت‌های غیرطبیعی تشکیل می‌شود. این بیماری به سرعت پیشرفت می‌کند و شایع‌ترین سرطان دوران کودکی است.
منبع: بهداشت نیوز
